Синтетический фармацевтический порошок Ивакафтора CAS 873054-44-5 Vx-770

Сопутствующий продукт:

Введение Ивакафтор:

Ивакафтор является новым терапевтическим средством, действующим на канал регулятора трансмембранной проводимости (CFTR) кистозного фиброза для изменения активности.Он одобрен для применения у пациентов в возрасте 6 лет и старше с кистозным фиброзом, у которых есть по крайней мере 1 мутация G551D в гене CFTR.Он отличается от любого другого современного фармакологического средства для кистозного фиброза тем, что он специально нацелен на генный дефект, связанный с кистозным фиброзом, а не на лечение возникающих симптомов.Мукоактивные агенты, антибиотики, ингаляционные бета- агонисты,и другие противовоспалительные средства в настоящее время являются основой лечения кистозного фиброза, но могут быть связаны с несколькими побочными эффектами в дополнение к громоздкой частоте введения.Режим пероральной дозировки Ivacaftor предлагает более удобный вариант лечения.

Применение и функцияИвакафтор:

лечение кистозного фиброза (КФ) у пациентов, имеющих мутацию G551D трансмембранного регулятора КФ (CFTR) и в возрасте не менее 6 лет.Ивакафтор (также известный как VX-770) является потенциатором CFTR, который увеличивает открытую вероятность CFTR., тем самым увеличивая секрецию хлорида, особенно у 5% пациентов с ФК с мутацией G551D/ F508.Ивакафтор был обнаружен с помощью оптимизации лекарственной химии свинцового скелета, выявленного с помощью высокопроизводительного скрининга 228В культивируемых эпителиальных клетках бронхов у пациента с ФК с F508del, ивакафтор увеличил секрецию хлорида (EC50=81 нМ).Приготовление ивакафтара осуществляется путем многоступенчатого синтеза двух промежуточных веществ., 4-оксо-1,4-дигидрохинолин-3-карбоксиловая кислота и 5-амино-ди-терт-бутилфенил-метилкарбонат, которые соединены с использованием ангидрида пропанфосфонической кислоты (T3P) для получения амида;Избавление от эфина фенола обеспечивает ивакафтор..
Использование Ивакафтор (VX-770, Kalydeco) является потенциатором CFTR, нацеленным на G551D- CFTR и F508del- CFTR с EC50 100 нМ и 25 нМ соответственно.

Использование: Ивакафтор используется для лечения кистозного фиброза.

ОКРИвакафтор: